Polskie Towarzystwo Reumatologiczne (PTR) w swoim najnowszym stanowisku zwraca uwagę na potrzebę rozszerzenia dostępu do leczenia pacjentów z chorobami reumatycznymi, szczególnie w kontekście terapii stosowanych poza zarejestrowanymi wskazaniami, czyli off-label.
Postępy w dostępie do innowacyjnych terapii
Jak podkreśla PTR, dostęp pacjentów do nowoczesnych metod leczenia stale się poprawia. Towarzystwo zwróciło na to uwagę w niedawno opublikowanym dokumencie, w którym przedstawiono aktualny stan dostępności innowacyjnych terapii. Mimo postępów, istnieją wciąż obszary, które wymagają dalszej interwencji.
Problemy z refundacją leków
Eksperci PTR zauważają, że refundacja leków biologicznych i syntetycznych celowanych w ramach programów lekowych opiera się głównie na zarejestrowanych wskazaniach. W przypadku niektórych substancji, możliwe jest jednak objęcie refundacją także wskazań off-label, które są zgodne z aktualną wiedzą medyczną i rekomendacjami.
Dostępność leków klasycznych
Warto również zwrócić uwagę na dostępność leków klasycznych, które są niezbędne w terapii pacjentów reumatologicznych. Obecnie w Polsce dostępne są następujące substancje:
- metotreksat (p.o., s.c.)
- azatiopryna
- chlorochina
- cyklofosfamid
- cyklosporyna
- mycofenolan mofetilu
- leflunomid
- sulfasalazyna
Jednakże, według przepisów ustawowych, refundacja dotyczy tylko wskazań wymienionych w charakterystyce produktu leczniczego (ChPL). W przypadku chorób reumatycznych, wiele leków nie jest w pełni refundowanych, co ogranicza dostęp do niezbędnych terapii.
Propozycje poszerzenia refundacji
Eksperci PTR wskazują na konieczność poprawy dostępności leków klasycznych w aptekach. Oto ich propozycje dotyczące poszerzenia refundacji:
- hydroksychlorochina – we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach oraz w chorobach autoimmunizacyjnych innych niż określone w ChPL
- chlorochina – zapalenia stawów o innej etiologii
- metotreksat – postać doustna – choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL
- leflunomid – we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach oraz choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL
- sulfasalazyna – zapalenia stawów o innej etiologii
- mycofenolan mofetilu – choroba śródmiąższowa płuc w przebiegu układowych chorób tkanki łącznej
Rozważenie refundacji leków biologicznych
W kontekście leczenia biologicznego, PTR sugeruje również rozważenie refundacji rytuksymabu oraz tocilizumabu w ramach programów lekowych dla wskazań off-label. Rytuksymab mógłby być stosowany w leczeniu toczeń rumieniowaty układowy oraz choroby śródmiąższowej płuc, podczas gdy tocilizumab mógłby być zastosowany w przypadku choroby śródmiąższowej płuc w twardzinie układowej.
Wspólne działania na rzecz pacjentów
Podczas debaty think tanku „Medyczna Racja Stanu”, która miała miejsce 9 kwietnia 2025 roku, eksperci PTR oraz przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Funduszu Zdrowia poruszyli kwestie refundacji leków off-label i innych potrzeb pacjentów reumatologicznych. PTR, we współpracy z konsultantem krajowym w dziedzinie reumatologii, planuje kontynuować działania mające na celu poprawę dostępności do leczenia chorób reumatycznych w Polsce.
Pod stanowiskiem Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego podpisali się: dr hab. med. Zbigniew Żuber, prof. UAFM, prezes PTR oraz dr hab. n. med. Marcin Stajszczyk, przewodniczący Komisji ds. Polityki Lekowej PTR.