Firma Vertex Pharmaceuticals ogłosiła, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał pozytywną opinię dotyczącą preparatu Alyftrek, stosowanego w leczeniu chorych na mukowiscydozę. Lek ten jest przeznaczony dla osób w wieku 6 lat i starszych, u których występuje co najmniej jedna mutacja inna niż mutacja klasy I w genie CFTR.
- Vertex Pharmaceuticals ogłosiła pozytywną opinię EMA dla preparatu Alyftrek, stosowanego w leczeniu mukowiscydozy.
- Alyftrek jest przeznaczony dla osób w wieku 6 lat i starszych z co najmniej jedną mutacją inna niż mutacja klasy I w genie CFTR.
- Preparat jest terapią trójskładnikową, zawierającą vanzakaftor, tezakaftor i deutivakaftor, stosowaną raz dziennie.
- Modulatory CFTR, takie jak Alyftrek, mają na celu poprawę funkcji białka CFTR u pacjentów z mukowiscydozą.
- Wyniki badań klinicznych wykazały poprawę funkcji płuc oraz poziomu chlorków w pocie w porównaniu z innymi terapiami.
Informacje o preparacie
Alyftrek to terapia trójskładnikowa, która składa się z vanzakaftoru, tezakaftoru i deutivakaftoru. Preparat jest stosowany raz dziennie i należy do grupy modulatorów CFTR, które poprawiają funkcję białka CFTR, upośledzonego u pacjentów z mukowiscydozą.
Opinie ekspertów
Dr Carmen Bozic, wiceprezes wykonawczy ds. globalnego rozwoju leków w Vertex, podkreśliła, że celem firmy jest wprowadzanie innowacji, które pomogą osobom z mukowiscydozą żyć zdrowiej i dłużej. Zaznaczyła, że jeśli lek zostanie zatwierdzony, pacjenci będą mogli zbliżyć poziom chlorków w pocie do normy.
Prof. Marcus A. Mall z Charité – Universitätsmedizin Berlin dodał, że modulatory CFTR zrewolucjonizowały leczenie mukowiscydozy i wyraził przekonanie, że nowy lek może zwiększyć możliwości terapeutyczne w tej chorobie.
Badania kliniczne
Wyniki dwóch badań klinicznych fazy 3 deutiwakaftoru/tezakaftoru/wanzakaftoru wykazały nie gorszą wartość ppFEV1 oraz poprawę poziomu chlorków w pocie w porównaniu z innymi terapiami.
Charakterystyka mukowiscydozy
Mukowiscydoza jest rzadką chorobą genetyczną, która dotyka ponad 109 000 ludzi na świecie, w tym 1 800 osób w Polsce. Choroba wpływa na wiele narządów, w tym płuca, wątrobę i trzustkę, prowadząc do poważnych komplikacji zdrowotnych.
Choroba jest spowodowana wadliwym białkiem CFTR, a dzieci muszą odziedziczyć dwa wadliwe geny, aby zachorować. Najczęściej występującą mutacją jest F508del, która prowadzi do upośledzenia funkcji białka CFTR.
Diagnostyka mukowiscydozy
Diagnostyka mukowiscydozy opiera się na badaniach genetycznych oraz teście potowym, który mierzy dysfunkcję białka CFTR. Próg diagnostyczny to SwCl ≥60 mmol/l, a poziomy między 30-59 mmol/l mogą sugerować potrzebę dalszych badań.
Wprowadzenie nowych terapii
Obecnie leki Vertex stosowane są w leczeniu ponad 68 tys. osób z mukowiscydozą w ponad 60 krajach. Dwie trzecie zdiagnozowanych pacjentów kwalifikujących się do terapii modulatorami CFTR jest leczonych tymi preparatami.