Polskie Towarzystwo Reumatologiczne (PTR) zwraca uwagę na istotną potrzebę poszerzenia dostępu do leczenia off-label w chorobach reumatycznych, co jest zgodne z aktualną wiedzą medyczną oraz rekomendacjami.
Dostęp do innowacyjnych terapii w Polsce
Polskie Towarzystwo Reumatologiczne zauważa, że dostęp pacjentów do nowoczesnych metod leczenia ulega systematycznej poprawie. W niedawno opublikowanym stanowisku PTR podkreśla, że choć refundacja leków biologicznych i syntetycznych celowanych w ramach programów lekowych opiera się głównie na zarejestrowanych wskazaniach, to część z nich obejmuje także wskazania off-label. Te ostatnie są zgodne z aktualną wiedzą medyczną i rekomendacjami, co stanowi ważny krok w stronę zwiększenia dostępności terapii.
Klasyczne leki reumatologiczne
Eksperci PTR zauważają, że oprócz innowacyjnych terapii, konieczne jest również poprawienie dostępu do klasycznych leków reumatologicznych, które są kluczowe w leczeniu pacjentów. W Polsce dostępne są następujące leki klasyczne:
- metotreksat (p.o., s.c.)
- azatiopryna
- chlorochina
- cyklofosfamid
- cyklosporyna
- mycofenolan mofetilu
- leflunomid
- sulfasalazyna
Problemy z refundacją
Zgodnie z ustawą refundacyjną, leki są refundowane tylko w zakresie wskazań wymienionych w aktualnej charakterystyce produktu leczniczego (ChPL). W kontekście chorób reumatycznych, wiele leków nie obejmuje wszystkich wskazań, w których są stosowane w praktyce klinicznej. Refundacja niektórych leków, takich jak leflunomid czy metotreksat w postaci doustnej, jest ograniczona do zarejestrowanych wskazań, co nie wystarcza w przypadku wielu pacjentów.
Postulaty PTR dotyczące refundacji
Eksperci PTR postuluje poprawę dostępu do leków klasycznych w aptekach ogólnodostępnych, proponując poszerzenie refundacji dla następujących substancji czynnych:
- hydroksychlorochina – we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach oraz choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL
- chlorochina – zapalenia stawów o innej etiologii
- metotreksat – postać doustna – choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL
- leflunomid – we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach oraz choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL
- sulfasalazyna – zapalenia stawów o innej etiologii
- mycofenolan mofetilu – choroba śródmiąższowa płuc w przebiegu układowych chorób tkanki łącznej
Biologiczne leki w terapii reumatologicznej
Ponadto, PTR sugeruje rozważenie refundacji rytuksymabu oraz tocilizumabu off-label w ramach programów lekowych w następujących wskazaniach:
- Rytuksymab:
- toczeń rumieniowaty układowy (TRU, SLE)
- choroba śródmiąższowa płuc w przebiegu twardziny układowej oraz innych układowych chorób tkanki łącznej
- Tocilizumab:
- choroba śródmiąższowa płuc w przebiegu twardziny układowej oraz w przebiegu części innych układowych chorób tkanki łącznej
Eksperci PTR podkreślają, że refundacją objęte są już leki biopodobne, co powinno skutkować poszerzeniem wskazań do ich stosowania w Polsce.
Współpraca i przyszłe działania
W dniu 9.04.2025 r. podczas debaty think tanku „Medyczna Racja Stanu” na temat reumatologii, w której uczestniczyli eksperci PTR oraz przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia, Narodowego Funduszu Zdrowia i AOTMiT, omówiono różne potrzeby pacjentów reumatologicznych, w tym kwestie refundacji leków off-label.
Polskie Towarzystwo Reumatologiczne, działając w współpracy z konsultantem krajowym w dziedzinie reumatologii, ma zamiar kontynuować aktywne działania mające na celu poprawę dostępności leczenia w chorobach reumatycznych w Polsce.